美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年8月宣布批准使用新免疫疗法，这是精准医学的一项重大突破。这种用于治疗一种小儿白血病类型的免疫疗法成为FDA批准的首个商业化嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法。
这种特殊疗法使用Thermo Fisher Scientific研发的Gibco™ Cell Therapy Systems (CTS™)Dynabeads™技术来激活和扩展经过遗传工程改造的T细胞，以识别和攻击癌症细胞。这些细胞来源于患者自身，经过改造之成后重新注入患者体内。Nicole Gularte的细胞经过了同样的历程，癌症至今仍未复发。但她的心路并非轻松。她在2010年被诊断患有急性淋巴细胞白血病(ALL)，接下来的六年内接受了各种各样的癌症治疗，而全新的精准医疗法是她最后的希望：她已经精疲力竭，用尽了所有方法。
32岁的古拉特就她的经历回答了Life in the Lab的提问。
Lifeinthelab：您在与癌症斗争的哪个阶段开始了解CART细胞疗法？
Nicole Gularte：2014年复发之后，斯坦福大学的医生告诉我，我需要进行移植手术，接受3-5年的额外治疗，此过程会存在很多副作用且成功率很低。我不断施压，一定还有别的疗法，所以他们提到了CART。但他们也告诉我，CART疗法还未到达临床试验阶段，考虑它也是浪费时间。我离开了医院发誓做自己做调查，同时参与了另一项CAR T雏形治疗项目。
LITL：您能讲述一下这次雏形治疗的经历吗？
NG：我们知道治疗可能会让我很快得到缓解，但癌症也可能复发。但重要的是，它为我争取了时间，在那段时间里，我自己主动去寻求CAR T疗法。直到那时，传统化学疗法和放射治疗对我的身体造成了累积性损伤，而且我仍然受到副作用的困扰。多次膝关节手术、骨髓活检、更年期提前和严重的神经损伤-许多副作用仍然影响我的日常生活。CART 雏形治疗没有长期副作用，这个经历给予了我对于CAR T治疗的信心和希望。
LITL：您必须穿越全国才能得到CAR T试验，对吗？
NG：没错。当我第一次获得缓解时，便给宾夕法尼亚大学打了电话-他们有一项CART实验搁置，但我有一种强烈的感觉，鉴于初始研究和成功率，这个实验肯定会重启。所以UPenn接受了我的预约，虽然他们知道我最终会复发，但我当时很健康。他们收集并冻结了我的细胞，当FDA解禁研究时或我复发时，便具有了参与研究所需要的资格。
LITL：在您最终获得CAR T实验资格前，您的生活如何？
NG：从2014年至2016年两年来，我在旅行中分享我的故事，并在接受治疗的同时提高自己的认识。我曾多次复发，白血病细胞扩散到我的眼睛和脊髓液中，使我无法获得参与研究的资格。尽管我很希望继续抗争，但每天注射到我的脊椎中的放疗和化疗药物是有毒性的，因此降低了我的生活质量。那时我决定继续姑息护理并停止治疗。当他们说我还剩3-5周时，我开始计划我的葬礼。由于我从未受洗，我的家
人和朋友为我安排了洗礼。那几周我过得就像最后的日子一样。
LITL：然后发生了什么？
NG：奇迹般地，在我认为将死的前几天，我进行了最后的检查，虽然癌症没有痊愈，但血液检测指标很好，我的脊髓液中也没有检测到白血病，这使我获得了参与研究的资格。接下来的一周，我飞往UPenn并接受治疗。这个经历非常棒，在28天内，我的白血病痊愈了。太神奇了，因为它已经扩撒到我的眼睛、脊椎、淋巴结和骨髓，却最终消失了。我当然也受到了一些副作用的影响-细胞因子释放综合征(CRS)导致6天内持续发烧平均近106华氏度，两次癫痫轻微发作-但与化疗和放射的副作用相比，它们是短期的且作用相对较小。
LITL：您今天感觉如何？接下来会做什么？
NG：去年十月，我做了年度检查，确认我身体里的白血病细胞彻底消失了。我也积极与EmilyWhitehead基金会合作，并很荣幸在首届盛会上发表了演讲-演讲者中包括30多位CART幸存者，除我之外都是儿童。在那次活动和我的无癌检查之后，我决心毕生为癌症儿童发声，现在我正在启动Emily Whitehead基金会的西海岸行动。