来源：ThermoFisher 2015-11-06 16:17
自1988 年脐血移植治疗范可尼贫血并取得成功以来，脐血干细胞移植备受国内外学者的关注， 并在脐血干细胞生物学、脐血干细胞库和脐血干细胞移植临床应用方面取得了长足的进展。实验研究和临床移植均已证实，脐带血造血干细胞比骨髓和动员外周血来源的造血干细胞更原始，更具有自我更新、增殖分化和体外扩增潜能；脐带血中的淋巴细胞尚未接受外界抗原刺激，其免疫原性较弱，相对于骨髓来源的干细胞，其植备所引发的排斥机率及后遗症更低；同时脐带血干细胞移植还具有效率高，费用低等优势。目前全世界已经进行了脐血干细胞移植治疗白血病、免疫性疾病和遗传性血液病等疾病1.2万多例。
随着脐血干细胞移植临床应用的成功，欧美许多发达国家开始着手建立大规模脐血库以满足临床需求。1993 年Rubinstein 在纽约血液中心建立了全球第一个公共脐带血库，美国现已有脐血库46个，其中公共库18个，自体库28个。根据全球骨髓供者登记组织(BMDW) 2003 年4 月资料，其登记的21 个国家中的32 个脐带血库，共保存脐带血13 万余份。我国脐带血库始建于1998 年。截止到目前，在卫生部先后批准设置的10 个脐血库中，保存的合格脐带血共计 2 万余份。我国天津脐血库的保存目标是50万份，赢利可达1.5亿，具有极为广阔的市场前景。
下图显示了脐血标本保存的一般步骤。
细胞的冻存效果直接影响着脐血干细胞的数量和活性，是脐血干细胞在体内能否获得长期植入的关键，因此须对脐带血的冻存效果作可靠评价。从冷冻生物学理论分析，在- 196 ℃深低温条件下，细胞的活性应该可以长期保存 。临床资料表明，自体骨髓保存15 年甚至更长时间，仍能保持其植活能力，且无明显变化。美国脐带血干细胞生物学研究权威Broxmeyer 小组的体外和动物实验研究表明，冻存15 年以上的脐带血造血干细胞仍可维持其原有的体外增殖、分化、扩增和体内植入潜能。因此临床上需要按照严格的操作规程将脐血标本妥善冻存，以便能够安全及时地向临床提供细胞治疗产品。
作为向临床提供直接用于救治患者的细胞治疗产品的阵地，脐血库的质量监控直接关系患者的生命。脐血库应按照国际规范和卫生部《脐带血造血干细胞库技术操作规程》的有关管理规范，对脐带血产品生产至发放移植全程的各个环节进行质量监控，确保冻存脐带血的质量。根据UCBT 的临床资料，CBT 的成功率主要与移植受者每千克体重的有核细胞和/ 或CD34+ 细胞数量有关，而与供受者间的HLA 抗原差异关系不大 。因此，每份冻存脐血的有核细胞和/ 或CD34+ 细胞数量极为重要。按临床要求，移植的有核细胞应≥310×107/ kg ，脐带血冻存前的有核细胞应≥810 ×108 才有可能用于临床移植。
脐血干细胞生物特性研究和认识的深入以及干细胞冻存技术的不断发展，将为造血干细胞移植和干细胞组织工程提供新的策略和方案，以利于更充分地开发和应用丰富的脐带血干细胞资源，造福人类。这将是全体相关研究人员及临床工作者的共同使命。
附录：目前脐带血可以治疗的疾病包括：
·红血球疾病
·再生不良贫血（Aplastic Anemia）
·先天性血球减少（Congenital Cytopenia）
·Blackfan-diamond anemia
·镰状细胞性贫血（Sickle cells anemia）
·地中海贫血（Mediterranean anemia）
·范康尼贫血（Fanconi's anemia）
·伊文症候群（Evan's Syndrome）
·柯士文症候群（Kostmann's Syndrome）
·血栓囊血球减少（Amegakaryocytic thromboctopenia，AMT）
·恶性肿瘤
·急性淋巴性白血病（Acute lymphocyte Leukemia）
·急性骨髓白血病（Acute myelocytic leukimia ）
·慢性骨髓性白血病（Chronic myelocytic leukimia）
·骨髓发育不良症候群（Myelodysplastic syndrome）
·肿瘤：脂肪瘤（Liposarcoma）、卵黄囊瘤（Yolk sac sarcoma）、神经母细胞瘤（Neuroblastoma）、非何杰金氏病（Non-Hodgkin's lymphoma）
·先天代谢失常
·肾上腺白质障碍（Adrenaleukodystrophy）
·赤裸淋巴球症候群（Bare-lymphocyte syndrome）
·先天性胰岛功能不良（Dyskeratosis congenita）
·家族性噬红血球（Familial cytophagocytic lymphistocytosis）
·高球氏症（Gaucher's disease）
·遗传性神经原蜡球脂褐质化（Inherited neuronal ceroid lipofuscinosis）
·白血球黏着不足（Leukocyte adhesion deficiency）
·骨质石化病（Osteopetrosis）
·Gunter disease
·Hunter desease
·Hurler syndrome
·Krabbe disease
·Langerhan's-cell histocytosis
·Lesch-Nyhan disease
·免疫不全：严重复合免疫不全（Severe Combined Immunodeficiency）、X连结淋巴增殖症（X-linked lymphoproliferative disease）、Adenosine deaminase deficiency、Wiskott-Aldrich syndrome